事关儿童抗肿瘤药研发 国家药监局药品审评中心发布指导原则 观点

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3月24日，国家药监局药品审评中心正式发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》(下称《指导原则》)。

《指导原则》指出，儿童抗肿瘤药物相较于其他儿童疾病治疗药物有其特殊性，《指导原则》的制定，旨在将儿童适应症开发纳入药物整体临床开发计划；保护患儿权益，避免在儿童受试者中开展不必要的研究；一般情况下，遵循儿童药物研发的普遍规律，按成人—青少年—小年龄段儿童的年龄顺序，逐步推进研发；一般情况下，遵循抗肿瘤药物研发的普遍规律，按末线/难治复发—前线/初治的疾病阶段，逐步推进研发；同时，以在成人患者中观察到风险可控且具备抗肿瘤活性的剂量为启动儿童人群研究的前提。

肿瘤用药是创新药研发永远的热土。相较于成人肿瘤药研发的如火如荼，儿童肿瘤药的研发却显得冷清，儿童肿瘤治疗领域也存在更为迫切的临床需求。

“从药物经济学角度来看，儿药研发的投入回报确实不如成人药研发来得丰厚。”某儿童药企研发负责人告诉记者，儿童抗肿瘤药物研发需要兼顾患儿的身心健康以及未来生长发育的考虑。在儿童抗肿瘤药物研发的实际工作中，存在临床研究难度大、研发周期长等问题，相较于成人，儿童临床试验挑战也更多：受试者招募入组困难；目标适应症人群基数小；受试者依从性差；临床方案设计难度更大；儿童认知能力受到年龄限制，临床试验知情同意过程困难……这些研发中的难点加剧了儿童抗肿瘤药物的严重匮乏。

但在政策利好下，一些国内企业已经开始在儿童肿瘤领域尝试开拓。如君实生物、贝达药业、正大天晴、恒瑞医药、齐鲁制药等药企就已经不同程度地参与到儿童肿瘤用药的研发中。

其中，百济神州的GD2单抗凯泽百于2021年8月在国内获批，用于治疗初治高危和复发难治性两个儿童神经母细胞瘤适应证人群，并在同年12月底全国商业化供应。截至目前，已经在全国十几个儿童肿瘤中心开始临床使用。此外，百济神州的儿童肿瘤用药倍利妥(注射用贝林妥欧单抗)也在去年5月，获批增加儿童适应证。

博生吉医药科技(苏州)有限公司自主研发的B7-H3靶向嵌合抗原受体T细胞注射液，于去年7月4日获CDE的临床试验默示许可，成为针对儿童实体肿瘤的CAR-T疗法；该产品曾于去年3月先后获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定和FDA罕见病认定。

（文章来源：上海证券报·中国证券网）

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